Descubren un gen protector del Alzheimer y desarrollan una plataforma rápida de pruebas para un fármaco

Una investigación científica dirigida por la Universidad Queen Mary de Londres descubrió un gen que puede suprimir naturalmente los signos de la enfermedad de Alzheimer en las células cerebrales humanas.



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El estudio publicado en la revista del grupo Nature ‘Molecular Psychiatry’ indicó que también se desarrolló un nuevo sistema rápido de detección de medicamentos para tratamientos que podrían retrasar o prevenir la enfermedad.





«Este trabajo representa un logro notable, ya que este es el primer sistema basado en células que tiene el trío completo de patologías de Alzheimer, sin ninguna sobreexpresión artificial de genes y abre la posibilidad de detectar nuevos medicamentos destinados a retrasar o incluso prevenir el Alzheimer antes de que comience la muerte neuronal», dijo el profesor de la Universidad Queen Mary Dean Nizetic, investigador principal del estudio, consignó la agencia DPA.

El equipo encontró pruebas de la existencia de un gen supresor de Alzheimer que funciona naturalmente, denominado gen BACE2.

El aumento de la actividad de este gen que actúa de manera similar a los genes supresores de tumores en el cáncer, contribuye a la prevención y/o desaceleración del Alzheimer en el tejido cerebral humano y podría usarse en un futuro como un biomarcador para determinar el riesgo de las personas de desarrollar la enfermedad o como un nuevo enfoque terapéutico.

Nizetic explicó que «aunque todavía es temprano, el sistema plantea una posibilidad teórica para un mayor desarrollo de una herramienta que puede predecir quién podría desarrollar Alzheimer».

«La idea sería detectar a las personas con mayor riesgo de enfermedad temprana en un sistema basado en células, antes de que comience en el cerebro de esa persona y permitir las posibilidades de prevención individualizada», aseguró el científico, aunque remarcó que «todavía estamos muy lejos de alcanzar este objetivo».

El principal desafío para probar los medicamentos contra el Alzheimer en los ensayos clínicos es que los participantes deben tener síntomas.

Pero cuando eso ocurre, generalmente es demasiado tarde para que los tratamientos tengan un efecto significativo, ya que muchas células cerebrales murieron para ese entonces.

En el estudio, los investigadores recolectaron células ciliadas de personas con Síndrome de Down –que tienen alrededor de 70% de posibilidades de desarrollar Alzheimer durante su vida debido a que el cromosoma 21 adicional que llevan incluye el gen de la proteína precursora amiloide que causa esa dolencia de manera temprana cuando se sobredosifica o muta, y las reprogramaron para que se convirtieran en células madre, que luego fueron dirigidas a convertirse en células cerebrales.

En estas células similares al cerebro observaron que una patología similar al Alzheimer se desarrollaba rápidamente, incluido el trío distintivo de signos de progresión de la dolencia, que son lesiones similares a la placa amiloide, muerte neuronal progresiva y acumulaciones anormales de una proteína llamada tau dentro de las neuronas.

De esta forma, los investigadores demostraron que el sistema podría usarse como una plataforma temprana de prueba preventiva de drogas y tomaron dos medicamentos diferentes, que se sabe que inhiben la producción de beta-amiloide.

Probaron estos medicamentos en las células cerebrales y, en seis semanas, demostraron que evitaban la aparición del Alzheimer.

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